6) روش هايي در دسترس باشد که بي‌خطر بودن آنها به اثبات رسيده باشد. بحث‌هاي زيادي در تاييد و يا رد ژن‌ درماني وجود دارد. مهمترين موردي که در تاييد ژن ‌درماني مطرح است. امکان درمان بيماري غيرقابل علاج به روش ژن ‌درماني است و موارد زير از ديگر موارد در تاييد ژن ‌درماني هستند:
1) ژن درماني باعث درمان کامل بيماري مي‌شود و فقط علائم را برطرف نمي‌نمايد.
2) ژن درماني در سلول هاي جنسي ممکن است تنها وسيله براي درمان بعضي از بيماري هاي ژنتيکي باشد.
3) با جلوگيري از انتقال ژن معيوب به نسل هاي بعدي، درمان نسل هاي بعدي لازم نخواهد بود چرا که بيماري به آنها از والدين درمان شده با ژن‌درماني به ارث نرسيده است. مواردي که در رد ژن درماني مطرح مي‌شوند بيشتر مبتني بر اين سوىال است که آيا مي‌توان بين‌استفاده درست و نادرست از روش هاي اصلاح ژنتيکي تمايز قائل شد و آيا امکان سو استفاده بالقوه از اين تکنولوژي بايد محققين را از تحقيق بيشتر بر روي اين روش باز دارد. بعضي افراد نيز بر اين نکته تاکيد دارند که پيگيري بيمار در تحقيقات باليني بلند مدت بسيار مشکل است.
بيمار تحت درمان با ژن‌درماني بايد براي ده ها سال تحت نظر باشد تا بتوان از اثرات ژن‌درماني در نسل هاي بعدي مطلع شد. بعضي نيز بر اين عقيده‌اند که اطفال به علت سن پايين قادر به تصميم‌گيري درباره ژن‌درماني نيستند و مزايا و معايب آن را به درستي درک نمي‌کنند. به طور خلاصه مواردي که در رد ژن‌درماني در سلول هاي جنسي مطرح هست شامل:
1) فقدان اطلاعات علمي کافي و خطرات باليني زياد آن و نيز ناشناخته بودن اثرات طولاني مدت اين نوع درمان
2) چنين آزمايشاتي ممکن است در نهايت منجر به تشويق ساير محققين به کار بر روي تغيير ژنتيکي در افرادي که بيمار نمي‌باشند شود
3) به دليل آنکه ژن‌درماني در سلول هاي جنسي مستلزم استفاده از جنين است و در نتيجه بر روي نوزاد متولد شده تاثيرگذار است لذا اين چنين تحقيقي منجر به توليد پروژه‌هاي تحقيقاتي خواهد شد که شخص (جنين پس از تولد) بدون موافقت قبلي مورد آزمايش قرار گرفته است
4) هزينه بالاي ژن‌درمانيبه طور خلاصه مي‌توان درآينده شاهد درمان تعدادي از بيماري هاي ژنتيکي و يا سرطان‌ها به روش ژن درماني بود که قطعا انقلابي در علم پزشکي خواهد بود و راه را براي درمان بسياري از بيماري ها باز خواهد کرد.
وي درباره شيوه عملکرد در ژن‌درماني مي‌گويد: ژن درماني روشي است براي اصلاح ژن هاي معيوبي که باعث ايجاد بيماري مي‌شوند. روش هاي مختلفي براي اصلاح ژن معيوب وجود دارد که مهمترين آن قراردادن يک ژن سالم در ژنوم بيمار است.
در بيشتر مطالعات ژن درماني، يک ژن سالم به جاي معيوب قرار داده مي‌شود تا ژن مولد بيماري اصلاح شود و يک مولکول حامل ژن که وکتور ناميده مي‌شود براي انتقال ژن به سلول بيمار استفاده مي‌شود. يکي از مهمترين وکتورهاي مورد استفاده ويروس هاي دستکاري ژنتيکي شده مي‌باشند که قادر به حمل DNA انساني هستند. ويروس ها توانايي انتقال ژن هاي خود به سلول هاي انساني و در نتيجه ايجاد بيماري را دارند که محققين از همين خاصيت استفاده کرده و ژن هاي مورد نظر به سلول هاي انساني را به کمک ويروس ها منتقل مي‌کنند.
معمولا سلول هاي هدف در شخص بيمار توسط ويروس هاي حامل ژن مورد نظر آلوده مي‌شوند که در نتيجه ژن سالم توسط ويروس در سلول انساني قرار داده مي‌شود که اين امر باعث توليد پروتئيني مي‌شود که قبلا شخص بيمار قادر به توليد آن نبوده است و در نتيجه بيماري شخص درمان مي‌شود علاوه بر ويروس ها از ساير وکتورهاي غير ويروسي نيز استفاده مي‌شود. ليپوزوم‌ها يکي ديگر از روش هاي انتقال ژن به داخل سلول ها هستند. ليپوزوم‌ها کره‌هايي هستند که در مرکز آنها ژن مورد نظر و در اطراف آن لايه چربي قرار دارد که در نتيجه قادر به عبور از غشاء سلولي و در نتيجه آزادکردن ژن در داخل سلول مي‌باشند.
روش ديگر استفاده از کمپلکس‌هاي پلي‌کاتيوني است که قادر به اتصال به ژن مي‌باشد. مخلوط پليمر و ژن قادر به فاگوسيته شدن توسط سلول مي‌باشند که در نتيجه ژن به داخل سلول وارد و سپس بيان مي‌شود. تحقيق بر روي دو روش آخر اخيرا مورد توجه بيشتري قرار گرفته است که عمده‌ترين دلايل آن معايب استفاده از ويروس ها به عنوان وکتور است که شامل:
1) امکان بروز بيماري ثانويه ناشي از وکتور ويروسي و يا قرار گرفتن ژن در محلي غير از سلولهاي مورد نظر
2) تغيير ايجاد شده در بيمار معمولا دائمي است بدين معني که بيان ژن در شخص به صورت دائم خواهد بود و در صورت غير مطلوب بودن درمان، امکان بازگشت به حالت اوليه وجود نخواهد داشت.
يکي از ديگر دلايل مهم که تحقيق بررسي استفاده از وکتورهاي ليپوزومي و پلي‌کاتيوني را باعث شده است بحث اقتصادي فرآورده نهايي است.
در دو روش فوق، ژن درماني موقت است و بيمار مجبور به درمان در فواصل زماني مي‌باشد که در نتيجه براي شرکت‌هاي دارويي از جذابيت اقتصادي بيشتري برخوردار است. کاري که ما در اين زمينه انجام داديم اين است که وکتورهاي پلي‌کاتيوني را به کمپلکس‌هايي متصل کنيم، سپس DNA را با آنها مجاور کنيم، با توجه به اين که DNA بار منفي دارد به پلي کاتيوني که بار مثبت دارد متصل مي‌شود. سپس آن را در کنار سلول‌هاي انساني ياحيواني در محيط آزمايشگاه قرار مي دهيم، که اصطلاحا عمل اتصال ژن به پليمر را فاگوسيته کردن مي‌گويند.
يعني اين سلول دو جفتي که کنار آن قرار گرفته لايه‌اي تشکيل مي‌دهد، سلول اين کمپلکس را که بين ژن و پليمر کاتيوني تشکيل شده به داخل خود منتقل مي‌کند درحالي که ژن معمولي توانايي اين انتقال را ندارد داخل سلول نيز با تجزيه شدن توسط آنزيم‌ها از کمپلکس مراقبت مي‌شود.
بنابراين کمپلکس فرصت پيدا مي‌کند، در سلول به قسمت هسته محلي که ژن در آن مستقر است برسد و بيان شود بيان عبارت است از اکسپرس شدن يعني در زمينه کاري که بايد انجام دهد، شروع به فعاليت کند. مادر اين زمينه پليمري ساختيم از ترکيب پلي ‌اتيلن ايميل و دگسترانت اين پليمر توانسته است بيش از 35 درصد سلول‌هاي حيواني به ژن مربوطه را بيان کند، درحالي که در روش‌هاي قبل از اين اقدام معمولا 10 درصد سلول‌ها بيان مي‌شد.
مراحل مقدماتي اين پژوهش انجام شده است و اقدامات تکميلي آن در کشور در قالب طرح‌هاي پژوهشي انجام خواهد شد. در نهايت مي‌خواهيم ترکيبي بسازيم که بتوانيم به وسيله آن ژن مورد نظر را به بيمار منتقل کنيم که اين فرآورده بتواند ژن را با پليمر ساخته شده مخلوط و يک فرآورده دارويي تهيه کند که ژن مورد نظر به سلول‌هاي بافت بيمار وارد و بيماري برطرف شود.